Affiliazione e Sede
Università degli Studi di Milano
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico
Contatti e Riferimenti
Responsabile del laboratorio: Prof.ssa Stefania Corti
E-mail: stefania.corti@unimi.it stefania.corti@policlinico.mi.it
Dal 2006 il laboratorio contribuisce allo sviluppo di strategie terapeutiche per patologie neuromuscolari e neurodegenerative. In particolare, ha sviluppato il primo approccio sperimentale con cellule staminali in malattie del motoneurone ad esordio infantile – Atrofia Muscolare Spinale (SMA) e Atrofia muscolare spinale con distress respiratorio (SMARD1) – e dell’adulto come la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Ha inoltre sviluppato per la prima volta strategie di terapia genica nella SMARD1 e in neuropatie ereditarie (Malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 2, CMT2A), contribuendo allo sviluppo di tali strategie e di quelle con oligonucleotidi antisenso per la SMA e SLA.
Il laboratorio collabora attivamente all’attività del Laboratorio di Genetica e Biochimica, che fornisce un servizio di diagnostica molecolare per le malattie neurologiche e neuromuscolari, risultando un centro di riferimento italiano e internazionale che garantisce un percorso diagnostico di eccellenza. Gli studi comprendono l’analisi di oltre 100 geni associati a malattie neurologiche, insieme a metodiche biochimiche e proteiche, per la caratterizzazione delle proteine muscolari coinvolte in queste patologie. Comprendere il legame tra variazioni geniche e clinica rappresenta un passo fondamentale per sviluppare approcci di medicina personalizzata.
L’attività di ricerca del laboratorio è volta a individuare soluzioni innovative per le malattie neurologiche, utilizzando due approcci principali: le terapie cellulari con cellule staminali e le terapie molecolari (terapia genica e oligonucleotidi antisenso). Abbiamo sviluppato modelli 2D e 3D in laboratorio che riproducono il tessuto cerebrale, muscolare e del midollo spinale dei pazienti. Questi “mini-organi” (organoidi) ci permettono di capire i meccanismi patogenetici e testare nuove possibili cure in modo personalizzato. Il nostro gruppo lavora in un ambiente multidisciplinare che unisce diverse competenze per identificare nuovi bersagli terapeutici e modalità di cura.
Responsabile del laboratorio: Prof.ssa Stefania Corti
E-mail: stefania.corti@unimi.it
stefania.corti@policlinico.mi.it
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