Laboratorio di Cellule Staminali Neurali
Affiliazione e Sede
Palazzina Sforza/Padiglione Invernizzi dell’Ospedale Maggiore Policlinico
Contatti e Riferimenti
Responsabile del laboratorio: Prof.ssa Stefania Corti
E-mail: stefania.corti@unimi.it
Dal 2006 il laboratorio contribuisce allo sviluppo di strategie terapeutiche per patologie neuromuscolari e neurodegenerative. In particolare, ha sviluppato il primo approccio sperimentale con cellule staminali in malattie del motoneurone ad esordio infantile – Atrofia Muscolare Spinale (SMA) e Atrofia muscolare spinale con distress respiratorio (SMARD1) – e dell’adulto come la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Ha inoltre sviluppato per la prima volta strategie di terapia genica nella SMARD1 e in neuropatie ereditarie (Malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 2, CMT2A), contribuendo allo sviluppo di tali strategie e di quelle con oligonucleotidi antisenso per la SMA e SLA.
Il laboratorio Corti collabora attivamente all’attività attività della SDD Malattie Neuromuscolari e Rare e del Laboratorio di Genetica e Biochimica, contribuendo a fornire un percorso diagnostico molecolare di eccellenza per le malattie neurologiche e neuromuscolari. Gli studi comprendono l’analisi di oltre 100 geni associati a malattie neurologiche, insieme a metodiche biochimiche e proteiche come il Western Blot, per la caratterizzazione delle proteine muscolari coinvolte in queste patologie. Comprendere il legame tra geni e sintomi rappresenta un passo fondamentale per sviluppare approcci personalizzati sia nella diagnosi che nel trattamento.
L’attività di ricerca del laboratorio è volta a individuare soluzioni innovative per la cura delle malattie neuromuscolari mediante due approcci principali: la terapia con cellule staminali e le terapie molecolari (terapia genica e oligonucleotidi antisenso). Abbiamo sviluppato modelli 2D e 3D in laboratorio che riproducono il tessuto cerebrale, muscolare e del midollo spinale dei pazienti. Questi “mini-organi” (organoidi) ci permettono di capire come si sviluppano le malattie e testare nuove possibili cure in modo personalizzato. Il nostro gruppo lavora in un ambiente stimolante e collaborativo, unendo diverse competenze per identificare nuovi bersagli terapeutici e studiarne l’efficacia.