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Nanoparticelle d’oro e ricerca: una nuova speranza per l’Atassia di Friedreich
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Il “Centro Dino Ferrari” dell’università degli Studi di Milano – Ospedale Policlinico, ha avviato un progetto di ricerca volto a studiare il ruolo delle nanoparticelle di oro nella stabilizzazione dell’mRNA della fratassina (FXN) dal titolo “Nanoparticelle d’oro per la protezione genica nella terapia della Friedreich Ataxia” (PROTHEUS). Il progetto mira a decifrare i meccanismi molecolari mediante i quali i nanocluster d’oro influenzano la stabilità dell’mRNA di FXN. Lo studio verrà condotto su modelli cellulari neurali derivati da iPSC di pazienti affetti da Atassia di Friedreich (FRDA).
Questo studio è di particolare rilevanza perché affronta una lacuna conoscitiva sui meccanismi post-trascrizionali della FXN nel sistema nervoso centrale e valida per la prima volta un modello cellulare specifico per questa patologia, aprendo a nanoterapie innovative. L’iniziativa si inserisce in una più ampia rete di ricerca multidisciplinare, coinvolgendo esperti di neurologia, nanotecnologie, biologia molecolare ed epitrascrittomica.
Metodi e Tecnologie
- Validazione cinetica dell’emivita mRNA FXN con saggi pulse-chase
- Analisi meccanicistica di interazioni RNA-nanoparticelle di oro e reclutamento proteine leganti l’RNA tramite RIP-qPCR.
- Profilazione trascrittomica mirata per stabilità mRNA genomica.
- Quantificazione danno ossidativo sul mRNA FXN e correlazione con protezione nanocluster di oro.
Impatto Atteso
- Fornire protocolli validati, dataset su meccanismi di stabilizzazione RNA, identificazione di processi chiave per applicazioni cliniche traslazionali in malattie neurodegenerative. Budget 69.000 €
Contatti e approfondimenti
Prof. Yvan Torrente yvan.torrente@unimi.it
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