Comprendere la SLA: un nuovo progetto di ricerca con organoidi e mappatura molecolare
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La Sclerosi Laterale Amiotrofica è una malattia neurodegenerativa grave e ancora oggi senza cura, che colpisce in modo progressivo le cellule nervose responsabili del movimento. Le persone che ne sono affette vanno incontro a una perdita crescente di funzioni vitali come camminare, parlare, deglutire e respirare. Nonostante i progressi della ricerca, restano ancora molti interrogativi su come la malattia abbia inizio e su quali siano i meccanismi che ne guidano l’avanzamento. Per affrontare questa sfida, i ricercatori del “Centro Dino Ferrari” stanno sviluppando un approccio innovativo: creare in laboratorio modelli tridimensionali, detti organoidi, di cervello, midollo spinale e muscolo, ottenuti da cellule donate da pazienti con SLA. Collegando tra loro questi “mini-organi”, sarà possibile ricostruire in vitro la comunicazione tra sistema nervoso e muscoli, aprendo nuove strade per osservare e comprendere i meccanismi della malattia in un ambiente controllato.
Metodi e Tecnologie
Un approccio multidisciplinare combina biologia cellulare in 3D e mappatura genomica spaziale:
- Generazione e assemblaggio di organoidi di cervello, midollo spinale e muscolo da cellule di pazienti SLA coltivate in 3‑D.
- Misurazione dell’attività elettrica e delle contrazioni muscolari per validare il funzionamento dei sistemi organoidi.
- Applicazione di MERFISH per creare mappe molecolari dettagliate dell’espressione genica cellula‑per‑cellula.
- Monitoraggio dinamico dei modelli organoidi a 3, 6 e 9 mesi per studiare la progressione della malattia nel tempo.
- Screening di potenziali molecole terapeutiche su organoidi funzionali seguendo i cambiamenti molecolari identificati.
Impatto Atteso
- Individuare precocemente i segnali molecolari che precedono i sintomi, migliorando le possibilità di diagnosi anticipata.
- Sviluppare trattamenti mirati che agiscano sulle cause iniziali della malattia, e non solo sui sintomi.
- Testare l’efficacia di farmaci in un sistema sperimentale umano realistico prima degli studi clinici.
- Fornire una piattaforma sperimentale applicabile anche ad altre malattie neurodegenerative.
Budget: 70.000 €