SMARD1: aperto uno studio clinico di terapia genica presso il Nationwide Children’s Hospital di Columbus (USA)

Il 10 dicembre 2021 è stato pubblicato l’annuncio di apertura di uno studio clinico di terapia genica in pazienti con mutazioni nel gene IGHMBP2: SMARD1/CMT2S.

Lo studio è condotto presso il Nationwide Children’s Hospital di Columbus in Ohio (Stati Uniti) e prevede di reclutare circa 10 pazienti. Secondo il protocollo di studio vi è un’unica somministrazione della terapia genica per via intratecale, direttamente nel liquido cefalorachidiano.

Questo studio rappresenta il trasferimento in uno studio clinico su pazienti della ricerca pre-clinica condotta da diversi anni nei laboratori del nostro “Centro Dino Ferrari” dell’Università degli Studi di Milano – Ospedale Maggiore Policlinico dalla Dott.ssa Nizzardo, insieme alla Dott.ssa Govoni e alla Prof.ssa Corti, in collaborazione con la Dott.ssa Kathrin Meyer del centro di ricerca di Columbus.

Tutto questo è possibile grazie al grande supporto di SMASHSMARD USA e SMASHSMARD DE, del lavoro pre-clinico del Dr. Cox del laboratorio Jackson, del Dott. Burghes e  Dott. Arnold dell’ Ohio State University. Grazie in particolare ad Alcyone Therapeutics per aver significativamente contribuito agli studi pre-clinici e al clinical trial ora iniziato.

Maggiori informazioni sono disponibili a questo link.

Per saperne di più, scrivere a: stefania.corti@unimi.it


 

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