Ricerca SMA: da SMA Europe un nuovo finanziamento per lo studio della Statmina 2

Recentemente, la Dott.ssa Monica Nizzardo, componente del laboratorio di Cellule Staminali Neurali diretto dalla Prof.ssa Corti, è risultata vincitrice di un finanziamento della durata di 2 anni supportato dell’ente SMA EUROPE per un valore di 150.000€ per studiare il potenziale ruolo della proteina Statmina 2 nella degenerazione dei motoneuroni nella SMA e la sua modulazione come strategia terapeutica. La SMA è una malattia causata da mutazioni deleterie a carico del gene SMN1 le quali inducono danno e perdita dei motoneuroni con conseguente progressiva atrofia muscolare ed esito infausto.

La Statmina 2 (STMN2) è una proteina principalmente coinvolta nella crescita, nello sviluppo, nel differenziamento e nella rigenerazione assonale nonché nel controllo del riarrangiamento del citoscheletro. Alterazioni della sua espressione o del suo processamento molecolare sono state descritte in un’altra malattia neurodegenerativa del motoneurone, la SLA. Inoltre un’analoga deregolazione di STMN2 è stata osservata in esperimenti preliminari nei motoneuroni umani e murini affetti da SMA. Perciò l’ipotesi proposta è che anche STMN2 possa avere un ruolo nella patogenesi della SMA e possa essere un potenziale target terapeutico oltre alla proteina SMN, ad oggi maggiormente studiata.

Infatti, ad oggi le terapie disponibili per la SMA puntano a ripristinare i livelli di SMN1 e quindi la funzionalità della proteina SMN da esso codificata, ma anche altri meccanismi sono alterati in questa malattia e aumentare i livelli della proteina potrebbe non essere sempre sufficiente.

In questo progetto si utilizzeranno sia modelli in vitro che in vivo di SMA per studiare il ruolo della deregolazione di STMN2 nella patogenesi e capire se la sua modulazione possa essere efficace per migliorare il fenotipo patologico della SMA.
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