Distrofia Muscolare di Duchnne: FDA approva Givinostat dopo i risultati dello studio Epydis

La Food and Drug Administration (FDA – USA) ha approvato Givinostat, per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), grazie ai risultati ottenuti dal trial clinico di fase 3 EPIDYS.

Il farmaco Givinostat è un inibitore delle istone deacetilasi sviluppato da Italfarmaco, Italia. Fin dalle prime fasi dello sviluppo, i medici e ricercatori del “Centro Dino Ferrari”, Dipartimento di Fisiopatologia Medico Chirurgica e dei Trapianti, Università degli Studi di Milano e Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico, diretti dal Prof. Giacomo Comi, hanno collaborato agli studi clinici che hanno condotto a questo primo rilevante risultato.

In uno studio appena pubblicato su Lancet Neurology, il trattamento con givinostat ha mostrato una riduzione significativa del declino nelle capacità motorie nei ragazzi affetti da DMD.

Il trial di fase III multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, condotto da Italafarmaco, ha coinvolto 179 partecipanti in 11 paesi, dimostrando che il givinostat rallenta efficacemente il deterioramento della funzione motoria rispetto al placebo. “Questi risultati rappresentano una speranza concreta per i pazienti e le loro famiglie,” ha affermato il Prof. Comi. “La DMD è una condizione che colpisce primariamente i bambini, portando a una progressiva perdita di forza muscolare. Il nostro studio evidenzia il potenziale del givinostat nel modificare il corso di questa devastante malattia.”

Il trial EPIDYS è il frutto di una grande collaborazione internazionale realizzata da Italfarmaco in circostanze non semplici nel corso della pandemia da COVID-19 e di un impegno decennale nella ricerca sulla DMD. Il Prof. Comi ha sottolineato l’importanza della cooperazione internazionale e del supporto continuo alla ricerca scientifica per combattere le malattie neuromuscolari.

Per ulteriori informazioni sull’approvazione del farmaco da parte di FDA si invita a consultare il sito: https://www.businesswire.com/news/home/20240321735508/en/

Per i risultati dello studio e sulle future direzioni di ricerca, si invita a consultare la pubblicazione sul Lancet Neurology: Safety and efficacy of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy (EPIDYS): a multicentre randomised double-blind placebo-controlled phase 3 trial