Reclutamento pazienti DMD per trial Givinostat

Givinostat: in partenza nuovo trial terapeutico di fase III

in bambini affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne

presso il “Centro Dino Ferrari”


 Givinostat, è un potente inibitore farmacologico di HDAC con proprietà antinfiammatorie. Uno studio di fase 2 recentemente pubblicato (Neuromuscular Disorders, 26 ottobre 2016) condotto con la partecipazione di venti bambini affetti da DMD documenta in un periodo di osservazione di un anno come il trattamento con Givinostat risulti nella riduzione quantitativa di eventi patogenetici chiave della DMD, quale la fibrosi, l’entità delle necrosi della fibra muscolare e la sostituzione adiposa. Sulla scorta di queste osservazioni Italfarmaco ha lanciato una sperimentazione clinica di fase III volta a definire l’efficacia funzionale di questo farmaco. Lo studio prevede l’arruolamento di pazienti a livello internazionale tramite la collaborazione di centri clinici europei e del nord-America. Le unità di Neurologia e di Malattie Neuromuscolari e Rare della Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, sede del “Centro Dino Ferrari” dell’Università degli Studi di Milano, parteciperanno a questo studio. Lo sperimentazione riguarderà pazienti con diagnosi di DMD geneticamente confermata (a prescindere dalla tipologia di mutazione), di età superiore ai 6 anni, che assumono terapia steroidea, e con determinate caratteristiche di abilità motoria. 
Per maggiori informazioni e/o per programmare una visita per la valutazione dei requisiti di possibili candidati che volessero partecipare allo studio contattare i seguenti indirizzi mail: 

 

Dott.ssa Francesca Magri: francesca.magri@policlinico.mi.it

Dott.ssa Alessandra Govoni: alessandra.govoni@policlinico.mi.it

Dott. Maurizio Moggio: maurizio.moggio@policlinico.mi.it

Prof. Giacomo Comi:  giacomo.comi@policlinico.mi.it 

La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una patologia caratterizzata da un difetto genetico che causa l’assenza della proteina distrofina sulla membrana delle fibre muscolari. Questo deficit determina un danno alla fibra muscolare con conseguente infiammazione, necrosi, e sostituzione fibrotica e adiposa delle cellule muscolari. Nelle cellule muscolari dei pazienti affetti da DMD gli enzimi Istone Deacetilasi (HDAC) sono iperattivi e questa iperattività comporta una ridotta traduzione di fattori miogenici chiave. Inoltre la rigenerazione muscolare è compromessa dalla produzione di citochine infiammatorie.

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