19-giu-2019 - Charcot Marie Tooth 2A: il progetto di terapia genica del Centro Dino Ferrari vince un finanziamento del Ministero della Salute

Il progetto Unravellingcombined RNA interference and gene therapy in vitro and in vivo diseasemodelsas a potential therapeutic strategy for CMT2A della Dott.ssa Federica Rizzo, nell’ambito […]

18-giu-2019 - SMA terapia genica: la FDA approva Zolgensma

Lo scorso 24 Maggio la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato, negli Stati Uniti, Zolgensma, la prima (e unica) terapia genica per il trattamento dell’atrofia [...]

14-giu-2019 - GBA, Malattia di Gaucher e Malattia di Parkinson: dalla genetica, alla clinica, ai nuovi approcci terapeutici

È di recente pubblicazione, sulla rivista Cells, una review delle evidenze scientifiche inerenti l’associazione tra mutazioni del gene GBA e le patologie di Parkinson e di Gaucher.